“托夫生”能否托起“渐冻人生”,托夫生首针落地杭州，渐冻症真的有“救”了？一文读..

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渐冻人护理康复群：

1-6群已满，7群可进

冰封解冻

大林说：

6月10日，浙江大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心，一位55岁的SOD1基因突变渐冻症患者完成了国内首批托夫生注射液注射。这一刻，中国渐冻症治疗正式迈入“对因治疗”时代。但这是否意味着渐冻症被“攻克”？普通人又能从中看到哪些希望？

（随便一搜都是关于这个针的讨论，群友已经总结的很好了）

在我群里的都知道，真的掀起了轩然大波，很多人一直在问这个事情，正好我整理了一下相关的资料，针对大家最多的疑问，进行一些解答，当然了，如果有错误，请大家帮我指出来。

对了，查出渐冻症以后一定要第一时间去自己的地区申请相关补助和残疾证，我给大家整理了一份渐冻人申请补助的word文档模板，有需要的可以加我微信，我发给你，感谢大家帮我多多转发，点推荐喜欢！谢谢大家！

（部分内容截图）

PART 01

托夫生首针落地

渐冻症治疗迎来“对因干预”时代

渐冻症（ALS）是一种无法治愈的的神经退行性疾病，患者平均生存期仅3-5年。过去数十年，治疗仅能通过利鲁唑、依达拉奉等药物延缓症状，无法阻止疾病进展。

托夫生的突破性在于：

全球首个对因药物

针对SOD1基因突变患者，通过抑制毒性蛋白合成，直击病因。

SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。

（渤健自己关于sod1的解释）

延缓疾病进展

三期临床数据显示，早期患者死亡风险降低88%，无事件生存期延长1.6年。

中国患者福音

中国超4万渐冻症患者中，约1200例为SOD1突变型，托夫生填补了这一群体的精准治疗空白。

我群里就有几个是sod1的病友，我也真心为他们感到高兴。

（樊东升教授对于托夫生的看法）

PART 02

托夫生适合哪些人？多少钱？

散发型患者能用吗？有什么注意的？

（蔡总不是这个型）

要理解托夫生的革命性，需从渐冻症的病因说起。

渐冻症的发病原因尚不明确，其中5%-10%的患者有家族史。医学界已发现超过40个基因与渐冻症相关，可解释大约70%的家族性渐冻症和约15%的散发性渐冻症病因。在众多基因中，SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，也是中国患者中相对于散发以外比较常见的致病基因。

遗憾的是，我不是sod1类型的病友，不过就算我是估计也用不了，我家实在负担不起2年140万的花费。

适用人群：

1.基因检测确诊SOD1突变：

中国约2%渐冻症患者适用。

2.早中期、快速进展者：

尤其NfL（神经元损伤标志物）升高者效果更显著。

不适用人群：

1.散发性患者（占90%以上）；

2.晚期呼吸衰竭、严重吞咽困难或活动性脊髓感染者。

重要区分

SOD1型渐冻症：

有明确家族遗传史，平均发病年龄50岁，多从下肢起病。

散发型渐冻症：

病因不明，可能与环境、炎症或基因变异相关，治疗手段更有限。

托夫生的费用与使用注意事项

费用高昂：

第一年约70万元：需注射14-15针（负荷期 维持期），自费比例高。

后续每年约60万元：维持期每28天注射一次。

慈善支持：

北京康盟慈善基金会提供部分援助，负荷期“买3赠2”，维持期“买6赠6”。 杭州“穗新保-珠江药安心”等商业保险已纳入托夫生，减轻患者负担。

使用流程：

基因检测：确认SOD1突变（抽血即可，约4000元，这是前提）；

用药方案：

给药方式：鞘内注射（通过腰椎穿刺将药物直接注入脑脊液）

剂量方案：每次给药100毫克（15毫升）

治疗周期：起始每14天一次负荷剂量（共三次），随后每28天一次维持剂量用药后需观察2小时，监测头痛、发热或神经症状

PART 03

除了托夫生，渐冻症还能怎样治疗？

今天刚出的好消息，就在我编辑的时候收到的

近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心联合复旦大学附属华山医院，与相关企业合作，成功开展了我国首例侵入式脑机接口的前瞻性临床试验。该成果标志着我国在侵入式脑机接口技术上成为全球第二个进入临床试验阶段的国家。

（图片资料来源于央视新闻）

对症药物：延缓症状恶化

利鲁唑：

延长生存期2-3个月，适合早中期患者；

依达拉奉：

清除自由基，改善早期肌力；

苯丁酸钠 牛磺酸二醇：

针对内质网应激，但疗效争议大。 也是贵，没别的，而且也是延缓，

支持治疗：维持生活质量

呼吸支持：

无创通气，也就是用呼吸机，多的我就不说了，想要了解的可以看我以前的文章；

气管切开，因为我还没气切，了解的全是书面的和病友的经历，不过我有一个气切护理群，也是受到大家要求建立的，如果你想进可以加我微信，我拉你进群；

营养管理：胃造瘘术防止营养不良；渐冻人是不好做鼻饲的，因为要用呼吸机。

康复训练：延缓肌肉萎缩，改善关节活动度。但在这个过程中一定要避免摔跤，渐冻人摔一次跤就恶化一次。

在研疗法：未来可期

基因疗法：如AAV9载体沉默突变基因；

免疫调节：靶向神经炎症的小分子药物；

蔡磊团队国产药：加速100多条管线研发，推动基因治疗落地。

针对STMN2隐匿性外显子剪切的ASO药物

NurOwn：间充质干细胞（MSC）-神经营养因子（NTF）细胞疗法（NurOwn）是首个通过随机、安慰剂对照的ALS细胞治疗方案

CNM-Au8：CNM-Au8是一种金元素多面纳米晶体的水悬浮液，它能驱动大脑中关键的细胞能量代谢，通过增加能量的产生和利用，以加速修复神经和改善神经保护。

SLS-005（Trehalose，海藻糖）

SPG302突触再生

RJK002

以上内容是目前渐冻症治疗发展的冰山一角，还有更多可能我们不知道的实验再悄无声息的进行，都说事以密成，我相信也许在不就得将来，我们一觉醒来就得知了能康复的好消息。

（有关试药大家一定要擦亮眼睛，千万别上当受骗）

结语：

托夫生的落地，是中国渐冻症治疗从“无药可医”到“精准干预”的里程碑。对普通患者而言，托夫生并非“神药”，但它的出现让更多人看到希望。

从精准干预到脑机接口，正如患者黎明所说：“再难也要试试，哪怕只为多陪家人几年。”渐冻症或许无法被彻底“冰封”，但科学与希望的温度，终将融化这片寒冬。

战友们！坚持活下去，就是胜利！

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